Acadia Trofinetide Phase III asil ndhuwur klinis-line Positif

Ing 2021-12-06, Wayah, Acadia Pharmaceutical (NASDAQ: Acad) ngumumake asil utama top-line sing positif saka uji coba klinis fase ing Fase III saka calon tamba, trofinetide. Nyoba Fase III, sing diarani lavender, utamane digunakake kanggo ngevaluasi safety lan khasiat Trofinetide ing perawatan sindrom rett (Rs). Gunggunge 189 subjek sing didaftar, kabeh wanita umur 5-20 taun kanthi Rs.

Lavender minangka tikel tikel kaping pindho, kanthi acak, uji coba kontrol ing 12 minggu kanthi gabungan utama kuesial verial (RSBQ), kaya sing diajeni dening staf lan dokter clinia. Tombol Endpoint Secondary yaiku skala pembangunan prilaku lan simbolis kanggo bayi lan bocah cilik (CSBS-DP-Social, lan bisa digunakake kanggo netepi penundaan sosial, lan bisa digunakake kanggo staf pembangunan, kaya sing dinilai dening staf nursing.

Asil kasebut nuduhake yen trofinetide duwe perbaikan sing signifikan ing alas utama ing sisih loro, dibandhingake Placebo. Owah saka garis dasar ing RSBQ kanggo Placebo lan Trofinetide ing minggu 12 yaiku -1.7 vs -5.1 (0,0175); Skor CGI-I diwenehi 3,8 vs 3.5 (p = 0,0030). Kangge, owah-owahan saka garis dasar ing CSBS-DP-sosial yaiku -1.1 lan -0.1 kanggo plasebo lan trofinetide.

Loro-lorone minangka alangan nomer loro sing utama lan primer kanggo nuduhake potensial trofinetide kanggo perawatan Rs, nanging kudu dicathet karo lengen Trofinetide sing ana ing lengen Trofinetide sing ana ing lengen Trofinetide sing ana gandhengane karo plasebo Antarane, kedadeyan sing paling umum yaiku:

① Diare - Trofinetide yaiku 80,6% (97,3% sing entheng) lan plasebo yaiku 19.1%;

② Muntah - Trofinetide 26,9% (96% sing entheng) lan plasebo yaiku 9,6%;

Acara ala banget sing kedadeyan ing 3,2% saka subjek ing kaloro kelompok kasebut.

Subjek ing uji coba Lavender bakal terus nampa trofinetide sawise ngrampungake panaliten ekspansi lilac lan lilac-2 sing mbukak kanggo ngrampungake panliten ekspansi, lan> 95% saka panelitian ekspansi sing mbukak, lan> 95% bakal ditawakake kanggo rapat medis Lilac-2 sing bakal dituduhake menyang rapat medis sing bakal teka.