API Oligonukleotida
-
Inclisiran sodium
Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) diteliti utamane ing bidang interferensi RNA (RNAi) lan terapi kardiovaskular. Minangka siRNA double-stranded nargetake gen PCSK9, digunakake ing riset praklinis lan klinis kanggo ngevaluasi strategi long-acting gene-silencing kanggo ngedhunake LDL-C (kolesterol lipoprotein kapadhetan rendah). Uga dadi senyawa model kanggo nyelidiki sistem pangiriman siRNA, stabilitas, lan terapi RNA sing ditargetake ati.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API minangka antisense oligonucleotide (ASO) sing diselidiki kanggo perawatan angioedema herediter (HAE) lan kondisi inflamasi sing ana gandhengane. Iki ditliti ing konteks terapi sing ditargetake RNA, kanthi tujuan nyuda ekspresiprekalikrein plasma(KLKB1 mRNA). Peneliti nggunakake Donidalorsen kanggo njelajah mekanisme silencing gen, pharmacokinetics gumantung dosis, lan kontrol long-term inflammation bradykinin-mediated.
-
Fitusiran
API Fitusiran minangka RNA interfering cilik sintetik (siRNA) sing diselidiki utamane ing bidang hemofilia lan gangguan koagulasi. Iku target ingantitrombin (AT utawa SERPINC1)gen ing ati kanggo ngurangi produksi antitrombin. Peneliti nggunakake Fitusiran kanggo njelajah mekanisme interferensi RNA (RNAi), silencing gen spesifik ati, lan strategi terapi novel kanggo ngimbangi koagulasi ing pasien hemofilia A lan B, kanthi utawa tanpa inhibitor.
-
Givosiran
Givosiran API minangka RNA interfering cilik sintetik (siRNA) sing diteliti kanggo perawatan porfiria hepatik akut (AHP). Iku khusus target ingALAS1gen (aminolevulinic acid synthase 1), sing melu ing jalur biosintesis heme. Peneliti nggunakake Givosiran kanggo neliti terapi adhedhasar interferensi RNA (RNAi), silencing gen sing ditargetake ati, lan modulasi jalur metabolik sing ana ing porfiria lan kelainan genetik sing gegandhengan.
-
Plozasiran
Plozasiran API minangka RNA interfering cilik sintetik (siRNA) sing dikembangake kanggo perawatan hipertrigliseridemia lan gangguan kardiovaskular lan metabolik sing gegandhengan. Iku target ingAPOC3gen, sing ngode apolipoprotein C-III, regulator kunci metabolisme trigliserida. Ing riset, Plozasiran digunakake kanggo nyinaoni strategi ngedhunake lipid adhedhasar RNAi, spesifisitas gen-silencing, lan perawatan long-acting kanggo kondisi kayata familial chylomicronemia syndrome (FCS) lan dislipidemia campuran.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API minangka RNA interfering cilik sing diselidiki (siRNA) sing dikembangake kanggo perawatan hipertensi. Iku target ingAGTgen, sing ngode angiotensinogen-komponen kunci saka sistem renin-angiotensin-aldosteron (RAAS). Ing riset, Zilebesiran digunakake kanggo nyinaoni pendekatan silencing gen kanggo kontrol tekanan darah jangka panjang, teknologi pangiriman RNAi, lan peran sing luwih jembar saka jalur RAAS ing penyakit kardiovaskular lan ginjel.