Givosiran (API)
Aplikasi Riset:
Givosiran API minangka RNA interfering cilik sintetik (siRNA) sing diteliti kanggo perawatan porfiria hepatik akut (AHP). Iku khusus target ingALAS1gen (aminolevulinic acid synthase 1), sing melu ing jalur biosintesis heme. Peneliti nggunakake Givosiran kanggo neliti terapi adhedhasar interferensi RNA (RNAi), silencing gen sing ditargetake ati, lan modulasi jalur metabolik sing ana ing porfiria lan kelainan genetik sing gegandhengan.
Fungsi:
Givosiran fungsi kanthi nyuda ekspresi sakaALAS1ing hepatosit, kanthi mangkono nyuda akumulasi intermediet heme beracun kayata ALA (asam aminolevulinic) lan PBG (porfobilinogen). Iki mbantu nyegah serangan neurovisceral sing ana gandhengane karo porfiria hepatik akut. Minangka API, Givosiran minangka komponen farmasi aktif ing terapi adhedhasar RNAi sing dirancang kanggo nyedhiyakake kontrol jangka panjang AHP kanthi administrasi subkutan.